Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Intravenous Pulse Cyclophosphamide in Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis - Université de Montpellier Accéder directement au contenu
Article Dans Une Revue JAMA Ophthalmology Année : 2014

Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Intravenous Pulse Cyclophosphamide in Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis

Jacob van Laar , Dominique Farge (1) , Jacob Sont , Kamran Naraghi , Zora Marjanovic (2) , Jérôme Larghero (3) , Annemie Schuerwegh , Erik Marijt , Madelon Vonk , Anton Schattenberg , Marco Matucci-Cerinic , Alexandre Voskuyl , Arjan van de Loosdrecht , Thomas Daikeler , Ina Kötter , Marc Schmalzing , Thierry Martin (4) , Bruno Lioure (5) , Stefan Weiner , Alexander Kreuter , Christophe Deligny (6) , Jean-Marc Durand (7) , Paul Emery , Klaus Machold , Françoise Sarrot-Reynauld (8) , Klaus Warnatz , Daniel Adoue (9) , Joël Constans (10) , Hans-Peter Tony , Nicoletta del Papa , Athanasios Fassas , Andrea Himsel , David Launay (11) , Andrea Lo Monaco , Pierre Philippe (12) , Isabelle Quere (13, 14) , Éric Rich , Rene Westhovens , Bridget Griffiths , Riccardo Saccardi , Frank van den Hoogen , Willem Fibbe , Gérard Socie (15) , Alois Gratwohl , Alan Tyndall , Ebmt/eular Scleroderma Study Group
Jacob van Laar
  • Fonction : Auteur
Dominique Farge
  • Fonction : Auteur
Service de Médecine Interne [Saint-Louis]
Jacob Sont
  • Fonction : Auteur
Kamran Naraghi
  • Fonction : Auteur
Zora Marjanovic
  • Fonction : Auteur
CHU Saint-Antoine [AP-HP]
Jérôme Larghero
  • Fonction : Auteur
CIC - Biotherapie - Saint Louis
Annemie Schuerwegh
  • Fonction : Auteur
Erik Marijt
  • Fonction : Auteur
Madelon Vonk
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Anton Schattenberg
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Marco Matucci-Cerinic
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Alexandre Voskuyl
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Arjan van de Loosdrecht
  • Fonction : Auteur
Thomas Daikeler
  • Fonction : Auteur
Ina Kötter
  • Fonction : Auteur
Marc Schmalzing
  • Fonction : Auteur
Thierry Martin
Centre Hospitalier Universitaire [Strasbourg]
Bruno Lioure
  • Fonction : Auteur
Département d'Oncologie et Hématologie [Strasbourg]
Stefan Weiner
  • Fonction : Auteur
Alexander Kreuter
  • Fonction : Auteur
Christophe Deligny
  • Fonction : Auteur
Hôpital Pierre Zobda-Quitman [CHU de la Martinique]
Jean-Marc Durand
  • Fonction : Auteur
Médecine interne et immunologie clinique [Hôpital de la Conception - APHM]
Paul Emery
  • Fonction : Auteur
Klaus Machold
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Françoise Sarrot-Reynauld
  • Fonction : Auteur
Clinique de médecine interne
Klaus Warnatz
  • Fonction : Auteur
Daniel Adoue
  • Fonction : Auteur
  • PersonId : 955442
Centre Hospitalier Universitaire de Toulouse
Joël Constans
Hôpital Saint-André
Hans-Peter Tony
  • Fonction : Auteur
Nicoletta del Papa
  • Fonction : Auteur
Athanasios Fassas
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Andrea Himsel
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David Launay
Service de médecine interne [Lille]
Andrea Lo Monaco
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Pierre Philippe
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CHU Clermont-Ferrand
Isabelle Quere
Centre Hospitalier Régional Universitaire [Montpellier]
Caractéristiques féminines des dysfonctions des interfaces cardio-vasculaires
Éric Rich
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Rene Westhovens
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Bridget Griffiths
  • Fonction : Auteur
Riccardo Saccardi
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Frank van den Hoogen
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Willem Fibbe
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Gérard Socie
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Hopital Saint-Louis [AP-HP]
Alois Gratwohl
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Alan Tyndall
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Ebmt/eular Scleroderma Study Group
  • Fonction : Auteur

Résumé

IMPORTANCE: High-dose immunosuppressive therapy and autologous hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) have shown efficacy in systemic sclerosis in phase 1 and small phase 2 trials. OBJECTIVE: To compare efficacy and safety of HSCT vs 12 successive monthly intravenous pulses of cyclophosphamide. DESIGN, SETTING, AND PARTICIPANTS: The Autologous Stem Cell Transplantation International Scleroderma (ASTIS) trial, a phase 3, multicenter, randomized (1:1), open-label, parallel-group, clinical trial conducted in 10 countries at 29 centers with access to a European Group for Blood and Marrow Transplantation-registered transplant facility. From March 2001 to October 2009, 156 patients with early diffuse cutaneous systemic sclerosis were recruited and followed up until October 31, 2013. INTERVENTIONS: HSCT vs intravenous pulse cyclophosphamide. MAIN OUTCOMES AND MEASURES: The primary end point was event-free survival, defined as time from randomization until the occurrence of death or persistent major organ failure. RESULTS: A total of 156 patients were randomly assigned to receive HSCT (n = 79) or cyclophosphamide (n = 77). During a median follow-up of 5.8 years, 53 events occurred: 22 in the HSCT group (19 deaths and 3 irreversible organ failures) and 31 in the control group (23 deaths and 8 irreversible organ failures). During the first year, there were more events in the HSCT group (13 events [16.5%], including 8 treatment-related deaths) than in the control group (8 events [10.4%], with no treatment-related deaths). At 2 years, 14 events (17.7%) had occurred cumulatively in the HSCT group vs 14 events (18.2%) in the control group; at 4 years, 15 events (19%) had occurred cumulatively in the HSCT group vs 20 events (26%) in the control group. Time-varying hazard ratios (modeled with treatment × time interaction) for event-free survival were 0.35 (95% CI, 0.16-0.74) at 2 years and 0.34 (95% CI, 0.16-0.74) at 4 years. CONCLUSIONS AND RELEVANCE: Among patients with early diffuse cutaneous systemic sclerosis, HSCT was associated with increased treatment-related mortality in the first year after treatment. However, HCST conferred a significant long-term event-free survival benefit. TRIAL REGISTRATION: isrctn.org Identifier: ISRCTN54371254.

Domaines

Médecine humaine et pathologie

Anthony Herrada  : Connectez-vous pour contacter le contributeur

https://hal.umontpellier.fr/hal-01945807

Soumis le : mercredi 5 décembre 2018-15:24:46

Dernière modification le : vendredi 19 avril 2024-14:04:05

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Dates et versions

hal-01945807 , version 1 (05-12-2018)

Identifiants

Citer

Jacob van Laar, Dominique Farge, Jacob Sont, Kamran Naraghi, Zora Marjanovic, et al.. Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation vs Intravenous Pulse Cyclophosphamide in Diffuse Cutaneous Systemic Sclerosis. JAMA Ophthalmology, 2014, 311 (24), pp.2490-8. ⟨10.1001/jama.2014.6368⟩. ⟨hal-01945807⟩

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